Uusi inhaloitavan insuliinin sukupolvi on tulossa lähemmäksi markkinoita, kun vähän tunnettu biofarmaseuttinen yritys valmistautuu myöhäisen vaiheen kliiniseen tutkimukseen ja FDA: n arkistointiin ja on juuri palkannut kokeneen toimitusjohtajan johtamaan kaupallistamistoimia.
Muistat ehkä Dance Biopharmin, San Franciscon alueen startupin, joka tuli esiin noin vuonna 2010 sen jälkeen, kun Pfizerin epäonnistunut "bongityyppinen" Exubera-inhalaatioinsuliini vedettiin markkinoilta ja kun MannKindin Afrezza oli vielä kehitteillä. Tämä käynnistys on pyrkinyt luomaan kokonaan uuden tyyppistä inhaloitavaa insuliinia melkein vuosikymmenen ajan.
Yhtiö on nyt otsikoissa palkkaamalla äskettäin Sanofin entisen johtajan Anne Whitakerin, joka on hyvin perehtynyt sisäänhengitetyn insuliinin maailmankaikkeuteen ja uusien lääkkeiden markkinoille tuomisen liiketoiminnan puoleen. Hän työskentelee Pohjois-Carolinassa, jossa Dance Biopharm valmistautuu tosiasiallisesti siirtämään päämajaansa tulevina kuukausina. He jäävät länsirannikolle tutkimusta varten, mutta toteuttajat ovat itärannikolla, kun taas Dance valmistautuu avaamaan toimistot Kiinaan ja Englantiin ennen pitkää.
"Olemme olleet poissa tutkasta, voidaan sanoa työskentelevän varkaustilassa. Mutta kun tarkastelet saavutettua edistystä, se on merkittävä. Kaikki nämä asiat tulevat yhteen ... nyt on aika tuoda tämä eteenpäin ”, Whitaker kertoo uudesta tuotteestaan, jonka nimi on tällä hetkellä Dance 501 (sisäinen toiminimi).
Äskettäisessä puhelinkeskustelussa Whitaker antoi meille alhainen mielipide siitä, miksi hän liittyi Dance-tiimiin ja mitä voimme odottaa parin seuraavan vuoden aikana. Mutta ensin katsotaanpa tätä uutta sisäänhengitettyä insuliinia ja mitä etuja se tarjoaa potilaille.
Sizing Up Dance 501, alias Inhaled Insulin 3.0
FDA tarkistaa ja hyväksyy kaikki ehdotetut tuotemerkit tälle uudelle inhaloitavalle insuliinille, jota jotkut kutsuvat nimellä Generation 3.0. Tässä on katsaus tämän vielä tunnetun Dance 501: n ominaisuuksiin:
Pehmeä sumu: Toisin kuin MannKindin Afrezza-insuliini, joka on sisäänhengitettävää valkoista jauhetta, Dance 501 on sumuformulaatio, ts. Erittäin väkevöity rekombinanttiinsuliini, joka vaatii vain muutaman tipan, joka höyrystyy sumuun, kun hengität sitä syvälle keuhkoihin läpi pieni kannettava laite.
Puhdas: Toisin kuin muut insuliinit, tämä tuote ei sisällä säilöntäaineita, mikä on tärkeää 1-2%: lle PWD-potilaista, joilla on todellakin allergioita insuliinille - aiheuttaen ongelmia insuliinikohdan ihottumista anafylaktiseen sokkiin. Se tulee nestemäisessä muodossa pienessä pullossa, jota käytetään kannettavan laitteen täyttämiseen juuri ennen kutakin annosta.
Handheld Inhaler: Pieni ja helppokäyttöinen, se on suunnilleen vanhan koulun äänimerkin kokoinen, joka mahtuu housutaskuun. Tämä on aivan erilainen kuin näimme varhaiset prototyypit; Joulukuussa 2017 yritys aloitti teollisen suunnittelijan Phillips-Medisizen kanssa uudistetun version. Tuloksena on elektroninen inhalaattori, joka käyttää patentoitua värähtelevää verkkotekniikkaa, joka on suunniteltu tuottamaan tasaisen kokoisia nestemäisen insuliinin hiukkasia pehmeän sumun muodossa. (Hauska tosiasia: 120000 tärinää on sekunnissa!). Laite on hengitysaktivoituva, ja Dance 501 -insuliinisumun hengittämiseen tarvitaan vain muutama hengitys. Vihreä valo osoittaa, että hengität sumua oikein, ennen kuin laitteen sininen valo vilkkuu osoittamaan, että olet valmis. Whitaker sanoo, että he ovat äskettäin lähettäneet FDA: lle alkuperäisen laitteen suunnittelusuositukset ja odottavat kuulevansa sääntelypalautetta marraskuun alkuun mennessä.
Seuraavan sukupolven inhalaattori: Vaikka ensimmäinen sukupolvi käyttää paria AA-paristoja, Whitaker sanoo, että se muuttuu todennäköisesti niin nopeasti kuin kuusi kuukautta toisen sukupolven ladattavan laitteen käynnistämisen jälkeen. Se pienentää laitteen kokoa ja painoa 50%, jotta se näyttää enemmän kuin Chanel Lipstick -putki.
Nopeampi toiminta: Whitaker sanoo, että Dance 501 on nopeammin vaikuttava kuin perinteiset insuliinit (erityisesti Humalog) ja parantaa Afrezzan inhalaatiota, koska insuliinin vaikutus huipentuu yhtä nopeasti, mutta sillä on "pidempi häntä", joka jäljittelee tarkemmin kehon luonnollista reaktiota ilman seuranta-annosten tarve. Vaiheen II tutkimukset osoittavat vähän hypoglykemia ja hyvin vähän yskää niiltä, jotka käyttävät tätä inhaloitua insuliinisumua, joka menee luonnollisemmin keuhkoihin ärsyttämättä kurkkua.
Tietojen seuranta ja liitettävyys: Koska inhalaattorilaite on pohjimmiltaan pieni tietokone, se tallentaa insuliinin käyttöä koskevat tiedot, kuten annosmäärät, kun ne otetaan, inhalaationopeus, insuliinin annosmäärät ja kuinka paljon sumua todella menee keuhkoihin hengityssyvyyden perusteella. Dance aikoo myös käynnistää mobiilisovelluksen älypuhelimelle, joka sisältää samat tiedot, jotta potilaat voivat tarkastella niitä yhdessä terveydenhuollon tarjoajien kanssa ja lopulta muodostaa yhteyden muihin D-laitteisiin, kuten CGM: iin ja tietoalustoihin. Kaikki tämä on ainutlaatuista, koska muut tähän päivään saakka inhaloitavat insuliinilaitteet eivät ole tarjonneet seurantaa tai laiteliitettävyyttä.
Tutkimus- ja kehitysajoitus: Niin jännittävä kuin Dance 501 onkin, kärsivällisyys on täällä hyve ... puhumme ainakin muutaman vuoden, ellei kauemmin. Tanssi on julkaissut varhaisen kliinisen tutkimuksen viime vuosien aikana, ja se jatkuu vaiheen II kokeiden kanssa, mitä se odottaa olevan vuoden 2019 puolivälissä. Sieltä he odottavat aloittavansa myöhäisvaiheen vaiheen III tutkimukset vuonna 2020 ja todennäköisesti pääsevän sääntelyhakemukseen kyseisen vuoden loppuun mennessä. Tietenkin rahoitus on avain tähän kaikkeen, joten ajoitus voi vaihdella riippuen siitä, mitä tutkimus osoittaa ja mitä sääntelyviranomaiset lopulta sanovat.
Hinnoittelu: Whitaker sanoo myös, että he tutkivat edelleen hintapistettä ja kustannuksia. Hän ei usko, että Dance 501 on "nykyisten insuliinien syrjäytyminen", mutta siirtymällä globaaliksi Yhdysvaltojen sijaan se auttaa kompensoimaan potilaiden hintoja. Tietysti he aikovat myös työskennellä maksajien kanssa ennen markkinoille siirtymistä.
Liquid Formulation, too: Vain siksi, että Dance kehittää tätä sisäänhengitetyn insuliinin sumumuodoa, se ei tarkoita, että he eivät myöskään katso nestemäistä versiota käytettäväksi injektiopullossa / ruiskussa, kynässä tai insuliinipumpussa, samanlainen kuin perinteisiä tuotemerkkejä markkinoilla, Whitaker kertoo meille.
Erittäin jännittävää, mutta tietysti me kärsimättömät potilaat emme voi olla ihmettelemättä: Mitä hittoa on kulunut niin kauan päästä tähän pisteeseen, ja miksi olemme vielä vuosien päässä siitä, että näemme tämän tanssituotteen?
On monia liikkuvia osia, selitetty hienosti keskustelussamme Whitakerin kanssa.
Kulissien takana Dance Biopharmin toimitusjohtaja Anne Whitaker
Whitakerilla on melko jatkunut yli neljännesvuosisata lääketeollisuudessa, biotieteissä ja biotekniikkateollisuudessa - diabetesta onkologiaan, sydän-, verisuoni-, hengityselinten ja gastroenterologiaan. Hänen taustaansa kuuluvat KNOW Bion, Novoclem Pharmaceuticals, Inc: n ja Synta Pharmaceuticals, Inc: n toimitusjohtaja. Erityisesti D-yhteisömme on tietysti hänen aikansa Pohjois-Amerikan alueen presidenttinä Sanofissa vuosina 2011-2014, missä hänellä oli vastuu kaikista lääke-, laite- ja terveydenhuollon liiketoimintayksiköistä.
Noiden kolmen vuoden aikana Sanofissa Whitaker sanoo, että yritys yritti ajaa insuliinin käyttöä Lantuksen kanssa ja keskittyi suurimmaksi osaksi yrittämään saada PWD: t (diabetesta sairastavat henkilöt) todella noutamaan lääkemääräyksensä ja käyttämään lääkkeitä riittävästi. Hän sanoo, että vain 30% T2-potilaista, jotka eivät aiemmin olleet insuliiniriippumattomia, saivat lääkemääräykset täytetyksi pelon ja sekaannuksen takia.
Hän tiesi tanssista jo Sanofissa ollessaan, ja teki täydellisen yrityksen katsauksen, kun Pharma-jättiläinen valmistautui astumaan sisäänhengitetyn insuliinin markkinoille. Whitaker toteaa, että Sanofi päätti olla yhteistyössä MannKindin (Afrezzan valmistajien) kanssa, koska "välitön mahdollisuus" oli saada tuote markkinoille nopeammin kuin Dance pystyi. Sitä pidettiin hyvänä tapana ajaa insuliinin käyttö pois injektoitavista, hän selittää. Mutta hän sanoo, että yritys ei kaupannut Afrezzaa tavalla, jolla heidän pitäisi olla, jotta se olisi vahvempi läsnäolo PWD: lle, ja hän päätyi jättämään Sanofin vuonna 2014.
Entinen Sanofi Exec sanoo: "Olin turhautunut"
"Et voi tuoda markkinoille tuotetta korkea-asteen asennossa", hän sanoi. ”Se oli turhautunut rehellisesti, kun katselin sitä kaukaa. Koska näin hengitetyn insuliinin potentiaalin. Siksi Dance halusi tuoda jonkun, jolla on tämä kaupallistamiskokemus ... meidän on aloitettava keskittyminen kaupalliseen valmiuteen nyt. Aloitamme prosessin nyt, ja koko Diabetes-yhteisö kuulee meiltä enemmän valmistautuessamme käynnistämiseen. "
Whitaker lisää, että hän varttui Alabamassa keskellä eteläistä "diabeteksen vyötä", ja koska hänellä on myös täti ja setä, jotka asuvat tyypin 2 kanssa ja appi on diabeteksen kanssa, hän on havainnut emotionaalisen vuoristoradan, jonka PWD: t kestävät ja kuinka lääkärit käyttävät liian usein insuliinia uhkana T2D-potilailla.
"Toivon pystyväni muuttamaan tätä ja ajamaan aikaisempaa insuliinin käyttöä, ennen kuin he menevät läpi tämän jatkuvan diabeteksen vähenemisen", Whitaker sanoo. ”Tanssilla on Dance 501 -tuote, joka voi tarjota toisen vaihtoehdon. Se ei todellakaan korvaa pumppuja tai perusinsuliinia, mutta sillä on paikka aikaisemmin hoidon paradigmassa. "
Tietenkin Whitaker tietää, että se on ylämäkeen taistelu, joka yrittää vakuuttaa sijoittajat ja muut hengitettävän insuliinin mahdollisuudesta. Mutta hän uskoo, että viime vuosikymmenen aikana tapahtunut muutos - Exuberan epäonnistumisen, MannKindin Afrikezzan lanseerauksen ja uudelleenkäynnistämisen sekä tekniikan ja sumutuksen yleisen kehityksen maailmanlaajuisesti - on asettanut Dance 501: n näyttämön tavalla, joka ei ollut mahdollista ennen .
Tanssin perustaja John Patton oli Nektar Therapeuticsin perustaja ja tieteellinen päällikkö, joka tarjosi tieteellisen perustan Exuberalle, ja hän on edelleen tanssissa nyt paikkansa hallituksessa. Toinen johtaja, josta keskustelimme vuonna 2011, on Samantha Miller, joka on edelleen yrityksen strateginen konsultti, kun se valmistautuu kaupallistamiseen.
Mielenkiintoista on, että Whitaker sanoo, että Dance Biopharm oli suunnitellut jättävänsä IPO: n (alkuperäinen julkinen tarjous) noin vuoden 2015 lopulla, mutta kun Sanofi myi MannKindin Afrezzan, suunnitelma muuttui. Sen sijaan yritys on edistänyt kliinisiä tutkimuksia ja tarkistanut laitettaan tyylikkäämmäksi ja kehittyneemmäksi.
Kypsä ympäristö hengitettäville
Ajat ovat varmasti muuttuneet - tanssille on syytä uskoa, että ihmiset ovat avoimempia hengitettävien aineiden ajatukselle.
Nykyään e-savukkeista ja höyryistä on tullut yleisiä kaikkialla maailmassa, ja Whitaker huomauttaa, että lääketieteellinen sumutus räjähtää ja on yhä hyväksyttävämpää maailmanlaajuisesti. Hän mainitsee, kuinka 8% Yhdysvaltain lääkemarkkinoista käyttää käsisuihkuttimia steroidilääkkeisiin verrattuna, kun Euroopassa 12% ja Kiinassa 20%.
"Potentiaalia mennä markkinoimaan ja kaupallistaa Dance 501 onnistuneesti on olemassa. Ajoitus on oikea tanssille ”, Whitaker sanoo.
Valmistuskustannukset ovat varmasti huolenaihe Whitakerin mielessä, kun he ovat hyvin tietoisia siitä, kuinka paljon Exubera ja Afrezza maksavat ja pääsevät markkinoille - yli miljardi dollaria (!). Mutta hän sanoo, että Dance voi odottaa käyttävänsä vain murto-osan näistä kustannuksista, koska he työskentelevät Aasian suurimman insuliinivalmistajan kanssa saadakseen FDA: n tarkastamat laitokset Dance 501: n valmistamiseksi Yhdysvaltoihin ulkomaille.
"Olemme myös onnekkaita, että seisomme edessämme olevien hengitetyn insuliinin harteilla, koska siitä on nyt runsaasti tietoa turvallisuudesta, tehosta ja potilaan käytöstä", hän lisää.
Whitaker lisää myös, että yrityksen tutkimus- ja valmistusryhmät pysyvät San Franciscon alueella, kun taas Dance Biopharmin kaupallinen päämaja siirtyy Pohjois-Carolinassa sijaitsevaan Research Triangle Parkiin seuraavien 6-9 kuukauden aikana, ja siihen asti he toimivat etänä. He aikovat myös avata eurooppalaisen toimiston sekä yhden Kiinaan, hän sanoi.
Hengitetyn insuliinin pito?
Pysymme varovaisesti optimistisina tämän uuden tuotteen potentiaalista. Otetaan esimerkiksi MannKindin Afrezza: Me molemmat täällä 'Kaivos käytä sitä ja rakasta sitä. Mutta tosiasia on, että MannKind on kamppaillut ja heidän lääkemääräyksensä pysyvät alhaisina, ja monet lääkärit ovat yleensä epäröineet jauhevalmisteista, joita on ollut markkinoilla vuodesta 2015 lähtien. Insuliinimarkkinat ovat kilpailukykyiset ja epävakaat, eikä mitään voida taata (paitsi että me T1D: n omaavat PWD: t emme voi mennä ilman sitä!).
Silti kaikki tämä mielessä, toivoen, että Dance pääsee markkinoille ja voi menestyä siellä, missä Exubera epäonnistui ja missä MannKind kamppailee saadakseen vahvan jalansijan.
PÄIVITYS: Syyskuussa 2019 yhtiö muutti itsensä Aerami Therapeuticsiksi.
.jpg)
